Дети в России и Казахстане умерли во время лечения препаратом от СМА Золгенсма

О двух смертях сообщает Reuters со ссылкой на швейцарскую фирму-производителя лекарства Novartis.

Летальный исход у детей с диагнозом спинальная мышечная атрофия в России и Казахстане случился на фоне почечной недостаточности. Причиной обоих смертей стала острая печеночная недостаточность.

Препарат Золгенсма им вводили на протяжении пяти-шести недель методом инфузии. Компания уведомила об случившемся органы здравоохранения на рынках, где продается препарат, в том числе управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA).

Напомним, что 7 июля признанный самым дорогим в мире препарат «Золгенсма» официально появился в России. Три упаковки уже использовали московская Морозовская детская больница и Национальный медицинский исследовательский центр здоровья детей.

Спинальная мышечная атрофия — редкая генетическая болезнь, при которой поражаются двигательные нейроны спинного мозга, что приводит к атрофии и параличу мышц. В мире существует три препарата для ее лечения: «Спинраза», «Рисдиплам» и «Золгенсма».